首个法布雷病治疗药物上市

河北省卫生健康委员会

12月20日，国家药监局发布消息称，该局已于近日批准注射用阿加糖酶β（商品名：法布赞）的进口注册申请。该药成为国内获批的首个用于治疗法布雷病的药物，适用于8岁以上的儿童青少年及成人。

据悉，法布雷病是一种十分罕见的X染色体连锁遗传的鞘糖脂类代谢疾病。该病始发于胎儿期并伴随患者终身，逐步恶化，引起心、肾等重要器官的衰竭，如得不到有效治疗将危及生命。2018年，该病被收录于国家第一批罕见病目录，属严重危及生命且国内尚无有效治疗手段的疾病。

法布雷病的治疗可分为对症治疗及酶替代治疗。酶替代疗法可补充患者体内缺乏的酶，使脂质代谢保持正常，改善患者的症状、阻止疾病的进展。此次获批的注射用阿加糖酶β，作为酶替代疗法用于治疗法布雷病，被列入国家第二批临床急需新药，并于今年1月被纳入快速审评审批通道。

责任编辑：宁晓娜

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